FDA将于下月举行听证会，加强对美国干细胞临床试验的监管

在美国，目前有近600 家诊所提供干细胞治疗，治疗范围从“抗衰老”疗法到自闭症再到阿尔茨海默病。干细胞研究目前正在蓬勃发展，但主流科学家认为，干细胞疗法可能需要数年时间才能被证明安全有效。《华尔街日报》 的Melinda Baker 采访了再生医学联盟的Michael Werner 和Tania Rivero。

在下个月为期两天的听证会上，美国食品和药物管理局(FDA) 将讨论是否应该对提供干细胞治疗的临床诊所进行更严格的监管。

一些干细胞治疗尚未获得FDA 批准，不久前美国人还必须前往墨西哥、中国或其他国家接受干细胞治疗。现在，由于监管环境不明确，许多提供干细胞治疗服务的临床诊所迅速遍布美国各地。目前，根据《Cell·Stem Cell》，美国有570家临床诊所直接向客户推送干细胞治疗广告。许多诊所声称能够治疗从关节炎到阿尔茨海默病等一系列疾病，尽管干细胞疗法尚未在人体中进行过针对许多疾病的测试。一次治疗通常需要花费数千美元。

包括许多顶级干细胞科学家在内的批评者表示，这些诊所正在兜售21 世纪的灵丹妙药，并希望FDA 关闭它们。这些诊所的经营者认为，他们不需要FDA的批准，因为他们正常行医，不生产新药。一些患者认为，由于他们在诊所接受了如此多的帮助，政府无法控制他们对自己的细胞所做的事情。

在胚胎和成体组织中发现的干细胞给科学界带来了巨大的希望，因为它们具有分化成多种不同细胞或促进人体自我修复功能的潜力。利用干细胞治疗各种疾病、修复受损组织和器官、甚至制造可移植器官的研究一直备受关注。

但这项研究的大部分仍处于早期阶段。到目前为止，FDA仅批准了少数几种干细胞疗法，主要用于治疗白血病等血液疾病。

“我们需要确保这些技术可靠且可重复，并且必须一遍又一遍地验证它们，然后才能对患者进行干细胞疗法。”北卡罗来纳州温斯顿塞勒姆市维克森林再生医学研究所所长安东尼·阿特拉表示，在安东尼的研究所，450名研究人员正在尝试利用干细胞来创造新的组织。

“使用自己的干细胞而不是药物来治疗自己身体的疾病确实是医疗保健的未来，”国家干细胞基金会主席保拉·格里桑蒂（Paola Grisanti）说，该基金会是一个赞助许多干细胞研究项目的非营利组织。 “但是临床诊所夸大其词，说光靠干细胞疗法就可以治愈肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）或者帕金森病或者其他疾病，这有很大的安全和伦理风险。这给我们整个行业和领域带来了很大的风险。都产生了负面影响。”影响。”

一些诊所经营者声称他们提供“患者投资的研究”，如果他们提供的治疗改善患者的视力或避免关节置换手术，他们就会适当收费。

肖恩·洛克菲勒因患有传统治疗无效的遗传性疾病而逐渐丧失视力。他在佛罗里达州的一家诊所接受了干细胞治疗，并表示他的右眼视力从几乎0 恢复到20/300。经过他的常规眼科医生斯科特·马卡姆(Scott Markham) 90 天的观察，洛克菲勒的视力有所改善，尽管他无法解释原因。

来自佛罗里达州马盖特的视网膜外科医生杰弗里·韦斯(Jeffrey Weiss) 目前已在他自己的研究项目中使用来自患者自身骨髓的干细胞治疗了570 名患有视网膜和视神经疾病的患者。表示60%的患者视力有明显改善。患者支付的治疗费用从19,000 美元到21,000 美元不等。

来自美国亚利桑那州的31 岁卡车调度员肖恩·洛克菲勒(Sean Rockefeller) 2014 年因遗传病开始视力迅速丧失。他说，当时他被告知必须接受自己将丧失视力的事实。他的母亲碰巧在工作时看到了韦斯医生。洛克菲勒从个人慈善网站GoFundMe 获得了2 万美元的捐款，并于2 月份接受了双眼治疗。

三个月后，他的右眼视力从20/1000提高到20/400。六个月后，它提高到20/300。他的左眼没有太大改善，所以他想再次治疗。他的常规眼科医生斯科特·马卡姆(Scott Markham) 说：“他的视力没有恶化，这真是奇迹。”

“从根本上来说，我们所做的事情非常简单，就是手术，”来自加利福尼亚州比佛利山庄的美容整形外科医生马克·伯曼（Mark Berman）说，他帮助建立了一系列干细胞诊所。这不是魔法。我们利用人们自身的干细胞来修复自身的细胞损伤。”他说，他在25个州的诊所迄今为止已经治疗了大约5000名患者，并且没有发生重大不良反应事件。

前互联网公司总经理萨米·乔·威尔金森(Sammy Joe Wilkinson) 于1995 年患上多发性硬化症，自2011 年以来一直依赖轮椅。她说，自从她开始在休斯敦的一家诊所接受高剂量干细胞治疗后，她的症状几乎立即得到改善。 2012年，当FDA限制干细胞治疗时，威尔金森女士前往墨西哥坎昆进行后续治疗。在花费9 万美元完成五个疗程后，她说她的疼痛程度大大减轻，她可以做一些运动，并可以借助拐杖短距离行走。

在FDA 听证会上，威尔金森女士成立了一个名为“干细胞团结患者小组”的患者小组，她计划向该小组请求加快干细胞疗法的审批流程，并创建一个注册表来监测患者的治疗结果。 “如果我们必须遵循传统双盲试验和安慰剂对照试验的步骤，患者可能永远无法获得这样的治疗。这将至少需要10年时间，耗资数十亿美元，”她说。 “必须有一个过渡性的方法。例如，你不应该直接禁止此类治疗，但你可以继续监测此类治疗并追踪其效果。”

一些研究人员认为这些治疗计划不需要太强推。 “我明白，当患者没有其他选择时，他们需要一种方法来帮助他们找到希望和改善，”格里桑蒂博士说。 “但可能难以接受的不幸事实是，必须有监管措施来确保你接受的治疗是有益的而不是有害的。”